GlaxoSmithKline توصیه NICE برای Strimvelis، یک ژن درمانی 594000 یورویی را انتخاب می کند.

با وجود اینکه یکی از گران‌ترین داروهای جهان است، ژن‌درمانی GlaxoSmithKline، Strimvelis، حمایت ناظران هزینه‌های بریتانیا اغلب خسیس را برای درمان بیماری نادری به نام ADA-SCID یا سندرم «پسر حباب‌دار» به دست آورد.این دارو که قیمت آن 594000 یورو (حدود 700000 دلار) است، یک درمان یکبار مصرف است که به گفته ناظران ارزش هزینه آن را دارد.

منتقدان NICE در این مقاله نوشتند که Strimvelis با "هزینه ای ارائه می شود که ارزش پول را در چارچوب یک سرویس بسیار تخصصی فراهم می کند." پیش نویس راهنمایی(PDF).آنها گفتند که این یک "پیشرفت مهم" در درمان بیماری فوق نادر است.

ADA-SCID یک بیماری ایمنی جدی است که در صورت عدم درمان می تواند کودکان را قبل از سن مدرسه بکشد.بیماران مبتلا به این بیماری مستعد ابتلا به عفونت های مکرر و سایر علائم شدید هستند.برای درمان با Strimvelis، تیم‌ها سلول‌های مغز استخوان بیماران را جمع‌آوری می‌کنند، سپس آن‌ها را اصلاح و دوباره تزریق می‌کنند.طبق اسناد NICE، این یک روش یکبار مصرف است که کارشناسان معتقدند مزایای مادام العمر را ارائه می دهد.

بازبینان NICE درمان را برای بیمارانی که هیچ اهداکننده سلول بنیادی مناسبی در دسترس نیست، توصیه کردند.به گفته NICE، ژن درمانی مزایایی فراتر از معیارهای استاندارد مقرون به صرفه دارد.

مربوط: صحبت های گلاکسو اسمیت کلاین در مورد ترک بیماری های نادر - در میان فروش آهسته Strimvelis - چالش های موجود در این زمینه را برجسته می کند.

در این سند آمده است: "از آنجایی که Strimvelis سیستم ایمنی را بازسازی می کند، می تواند کودکان مبتلا به این بیماری را قادر سازد در مدرسه آموزش ببینند و مراقبان افراد مبتلا به این بیماری را به سر کار بازگردانند."

طبق NICE، GSK فرض می‌کرد که یک نفر در سال تحت درمان قرار می‌گیرد، اما این می‌تواند سال به سال متفاوت باشد.روز دوشنبه، سخنگوی GSK گفت که این شرکت "واقعا از دیدن پیش نویس راهنمایی خرسند است و امیدوار است این تصمیم در چند هفته آینده به راهنمای نهایی تبدیل شود."

"Strimvelis اولین ژن درمانی اصلاحی برای کودکان است که در هر نقطه از جهان تایید شده است، و این پیش نویس راهنمای NICE برای آن دسته از خانواده هایی در بریتانیا که فرزندی با ADA-SCID دارند و هیچ اهداکننده مناسب سلول های بنیادی مشابهی ندارند، خبر دلگرم کننده ای خواهد بود." او اضافه کرد.

اما این تصمیم حتی زمانی اتخاذ می شود که GSK در آینده خود در زمینه بیماری های نادر تجدید نظر می کند.در ماه جولای، این شرکت فاش کرد که در حال بررسی فروش مجموعه بیماری‌های نادر خود است که شامل Strimvelis و دو برنامه دیگر در حال توسعه است.

یک سخنگوی در آن زمان گفت که در حالی که GSK "سرمایه گذاری هنگفتی در این زمینه انجام داده است، ما معتقدیم شخص دیگری وجود دارد که می تواند به بهترین وجه از در دسترس بودن تجاری این داروها برای بیماران اطمینان حاصل کند."او افزود که GSK «تحقیق و توسعه سلولی و ژن درمانی» را ترک نمی‌کند، اما بر روی سرطان‌شناسی و نشانه‌های رایج‌تر تمرکز خواهد کرد.این شرکت گفت که تمرکز فوری آن "اجرای تعهدات خود در قبال بیماران" است.

مربوط: Novartis از خط پایان FDA با تاییدیه CAR-T لوسمی بزرگ عبور کرد

زمانی که GSK این تصمیم را اعلام کرد، تنها دو بیمار تحت درمان با Strimvelis قرار گرفتند و دو بیمار دیگر برای درمان قرار گرفتند.علیرغم توانایی آنها در بهبود زندگی بیماران، چنین داروهای بیماری نادر همیشه از نظر تجاری خوب عمل نمی کنند و بازپرداخت آن می تواند دشوار باشد.

اولین ژن درمانی در اروپا، uniQure's Glybera، الزامات فروش را برای توجیه هزینه ها برآورده نمی کرد، که داروساز قبلاً اعلام کرده بود که به دنبال تمدید مجوز بازاریابی نیست.

در سراسر این حوضچه، بازار سلول و ژن درمانی اکنون برای آزمایش در ایالات متحده آماده شده است، زیرا دو داروی CAR-T از Novartis و Gilead تاییدیه دریافت کرده‌اند که به ترتیب دارای برچسب قیمتی 475000 دلاری و 373000 دلاری قبل از تخفیف هستند.Novartis برای بیماران خاصی که داروی خود، Kymriah را دریافت می کنند، ضمانت بازگشت وجه ارائه کرد